Il progetto START (progetto PNRR_PoC-2023-12377841) si basa su un brevetto italiano che riguarda l'uso terapeutico di vescicole extracellulari negative per l'espressione della molecola CD99 (CD99-null) e la loro composizione farmaceutica. Nel progetto, le vescicole CD99-null da sole o in combinazione saranno testate contro il sarcoma di Ewing, un raro tumore pediatrico dell'osso con opzioni terapeutiche molto limitate per i pazienti che non rispondono ai farmaci standard. 

Il progetto applica tecnologie all'avanguardia (screening di librerie di farmaci, HTS; modelli patient-derived xenografts e Zebrafish; trascrittomica a cellule singole e spaziale) per ottenere una conoscenza approfondita dell'efficacia di queste vescicole contro un tumore solido. Verranno analizzati gli effetti generati nelle cellule riceventi, siano esse tumorali o normali, e verrà valutata la frequenza di somministrazione, oltre che la migliore via di somministrazione per ottenere effetti terapeutici.  

Il progetto affronta, inoltre, le problematiche relative alla standardizzazione dell'elaborazione e della conservazione delle vescicole CD99-null al fine di garantire la conformità e la tracciabilità del prodotto, in vista di un suo potenziale utilizzo clinico. 

Il progetto vede la partecipazione di quattro IRCCS: 

• IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
• Istituto Nazionale Tumori IRCCS "Fondazione G.Pascale"
• IRCCS Istituto Tumori Giovanni Paolo II
• IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori"Dino Amadori"

Il PI dello studio è la dott.ssa Katia Scotlandi, responsabile della SSD Laboratorio di Oncologia Sperimentale. Allo studio partecipano come ricercatori principali: 

• dott. Marco Gambarotti, Responsabile della SSD Anatomia Patologica e co-PI del progetto
• dott. Gianluca Giavaresi responsabile ff della SC Scienze e Tecnologie Chirurgiche
• dott.ssa Alessandra de Feo, ricercatrice della SC Laboratorio di Oncologia Sperimentale.  

Il progetto ha ottenuto un finanziamento di € 996.609,00 grazie al bando Proof of Concept PNRR, che nell’ambito del Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza, ha finanziato programmi di valorizzazione di brevetti o domande di brevetto detenuti da soggetti appartenenti al mondo della ricerca. 

• Italia Domani, il Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza
• PNRR - Salute

È stato eseguito al Dipartimento Rizzoli-Sicilia di Bagheria un intervento di asportazione di un tumore primitivo, un sarcoma di Ewing, in una paziente in età pediatrica.

“Anna domani, 8 marzo, compirà 14 anni, oggi c’è stata la prima visita di controllo post operatorio e aver potuto dare a lei e alla sua famiglia la notizia dell’intervento andato bene è per noi la più grande gratificazione professionale e umana” dice Toscano.

I ricercatori, guidati dalla dott.ssa Katia Scotlandi, a capo del Laboratorio di Oncologia sperimentale presso l’IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli, hanno identificato una funzione inedita dell’antigene CD99. 

Progetto di ricerca sul sarcoma di Ewing, uno dei più frequenti tumori primari dell'osso e colpisce principalmente bambini e giovani adulti.

Si tratta un tumore che nonostante gli sforzi compiuti ha ancora esigenze conoscitive e cliniche da risolvere, e necessita di un percorso di ricerca al fine di migliorare la cura dei pazienti, con particolare attenzione alle forme più aggressive. Il progetto indaga molecole (RNA/proteine) ipotizzate come principali responsabili delle dinamiche associate al processo metastatico.

Attraverso l'uso di modelli preclinici in grado di rappresentare la complessità genetica ed epigenetica del sarcoma di Ewing umano, il progetto punta a studiare i processi che regolano il traffico, la localizzazione e la funzione di tali molecole ​​sia a livello intracellulare che all'interno delle vescicole extracellulari, al fine di identificare nuovi bersagli terapeutici.

L’obiettivo finale è la definizione di nuovi trattamenti farmacologici da proporre agli oncologi che trattano pazienti con questa patologia.

Progetto: AIRC - Accelerating biomarkers and targeted therapy development in metastatic Ewing sarcomas: focus on tumor cell plasticity
Acronimo: AIRC IG2019 Id22805
Call: Investigator Grant - IG 2019 YEAR 2019
Ente finanziatore: FONDAZIONE AIRC
Durata: 01/01/2020-01/04/2025
Principal Investigator: Katia Scotlandi
Totale finanziato: 1.050.000,00€